Конечные точки и исходы в онкологических исследованиях реальной клинической практики
Том 71 № 4 (2025), ПЕРЕДОВАЯ СТАТЬЯ
Том 71 № 4 (2025)

Конечные точки и исходы в онкологических исследованиях реальной клинической практики

ПЕРЕДОВАЯ СТАТЬЯ
https://doi.org/10.37469/0507-3758-2025-71-4-OF-2305
Опубликован 11.09.2025
Виталий Владимирович Омельяновский
1Федеральное государственное бюджетное учреждение «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Министерства здравоохранения Российской Федерации, Москва, Российская Федерация 2Федеральное государственное бюджетное образовательное учреждение дополнительного профессионального образования «Российская медицинская академия непрерывного профессионального образования» Министерства здравоохранения Российской Федерации, Москва, Российская Федерация 3Федеральное государственное бюджетное учреждение «Научно-исследовательский финансовый институт Министерства финансов Российской Федерации», Москва, Российская Федерация 4Федеральное государственное бюджетное научное учреждение «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья имени Н.А. Семашко», Москва, Российская Федерация
https://orcid.org/0000-0003-1581-0703
Юлия Андреевна Агафонова
1Федеральное государственное бюджетное учреждение «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Министерства здравоохранения Российской Федерации, Москва, Российская Федерация
https://orcid.org/0000-0002-9465-0017
Полина Алексеевна Мухортова
1Федеральное государственное бюджетное учреждение «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Министерства здравоохранения Российской Федерации, Москва, Российская Федерация
https://orcid.org/0000-0001-7261-3461
Филипп Васильевич Горкавенко
1Федеральное государственное бюджетное учреждение «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Министерства здравоохранения Российской Федерации, Москва, Российская Федерация 2Федеральное государственное бюджетное образовательное учреждение дополнительного профессионального образования «Российская медицинская академия непрерывного профессионального образования» Министерства здравоохранения Российской Федерации, Москва, Российская Федерация
https://orcid.org/0000-0002-4586-2451
Юрий Игоревич Комаров
5Федеральное государственное автономное образовательное учреждение высшего образования «Национальный исследовательский университет ИТМО», Санкт-Петербург, Российская Федерация 6Федеральное государственное бюджетное учреждение «Национальный медицинский исследовательский центр онкологии имени Н.Н. Петрова» Министерства здравоохранения Российской Федерации, Санкт-Петербург, Российская Федерация
https://orcid.org/0000-0003-3256-0451
Жанна Владимировна Хайлова
2Федеральное государственное бюджетное образовательное учреждение дополнительного профессионального образования «Российская медицинская академия непрерывного профессионального образования» Министерства здравоохранения Российской Федерации, Москва, Российская Федерация 7Федеральное государственное бюджетное учреждение «Национальный медицинский исследовательский центр радиологии» Министерства здравоохранения Российской Федерации, Москва, Российская Федерация
https://orcid.org/0000-0003-3258-0954
Андрей Дмитриевич Каприн
7Федеральное государственное бюджетное учреждение «Национальный медицинский исследовательский центр радиологии» Министерства здравоохранения Российской Федерации, Москва, Российская Федерация 8Федеральное государственное автономное образовательное учреждение высшего образования «Российский университет дружбы народов имени Патриса Лумумбы», Москва, Российская Федерация
https://orcid.org/0000-0001-8784-8415
Загрузок: 3
Просмотров: 21
pdf

Ключевые слова

исходы
конечные точки
РКП
реальная клиническая практика
онкологические исследования

Как цитировать

Омельяновский, В. В., Агафонова, Ю. А., Мухортова, П. А., Горкавенко, Ф. В., Комаров, Ю. И., Хайлова , Ж. В., & Каприн, А. Д. (2025). Конечные точки и исходы в онкологических исследованиях реальной клинической практики. Вопросы онкологии, 71(4), OF–2305. https://doi.org/10.37469/0507-3758-2025-71-4-OF-2305
ACM ACS APA ABNT Chicago Harvard IEEE MLA Turabian Vancouver

Аннотация

В статье акцентируется внимание на значении конечных точек как ключевого критерия надежности результатов в исследованиях реальной клинической практики (РКП), а также в клинических исследованиях в целом. Представлена актуальная классификация конечных точек (исходов) в контексте онкологических исследований, включая определения, особенности, преимущества и недостатки. Особое внимание уделено тому, как конечные точки могут быть адаптированы для использования в исследованиях РКП, чтобы обеспечить более точное и достоверное отражение клинической реальности. В практических целях перечислены виды данных (атрибутный состав), необходимых для полноценной оценки каждого из исходов. В статье речь идет о таких общепринятых для онкологических исследований конечных точках с анализом времени до наступления события, как общая выживаемость, выживаемость без прогрессирования, безрецидивная выживаемость. Также подробно рассмотрены возможности использования дополнительных и альтернативных конечных точек, таких как опухоль-специфическая выживаемость, время до неудачи или прекращения лечения и ряд других исходов.

https://doi.org/10.37469/0507-3758-2025-71-4-OF-2305
Загрузок: 3
Просмотров: 21
pdf

Библиографические ссылки

I International conference on harmonisation; guidance on statistical principles for clinical trials; availability--FDA. Notice. Fed. Regist. 1998; 63(179): 49583-49598.-URL: https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/e9-statistical-principles-clinical-trials.

Schulz K.F., Altman D.G., Moher D. CONSORT 2010 statement: updated guidelines for reporting parallel group randomized trials. BMJ. 2010; 340: 332.-DOI: 10.1186/1741-7015-8-18.

Aiyegbusi O.L., di Ruffano L.F., Retzer A., et al. Outcome selection for tissue-agnostic drug trials for immune-mediated inflammatory diseases: a systematic review of core outcome sets and regulatory guidance. Trials. 2022; 23(1): 42.-DOI: 10.1186/s13063-022-06000-w.

Pinquart M. Experimental Studies and observational studies. Encyclopedia of gerontology and population aging. Ed. by Gu D., Dupre M.E. Cham: Springer International Publishing. 2021: 1748-1756.-DOI: 10.1007/978-3-030-22009-9_573.

Christensen R., Ciani O., Manyara A.M., et al. Surrogate endpoints: a key concept in clinical epidemiology. J Clin Epidemiol. 2024; 167: 111242.-DOI: 10.1016/j.jclinepi.2023.111242.

NIH, NCI dictionary of cancer terms.-URL: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms.

Mercieca-Bebber R., King M.T., Calvert M.J., et al. The importance of patient-reported outcomes in clinical trials and strategies for future optimization. Patient Relat Outcome Meas. 2018; 9: 353-367.-DOI: 10.2147/PROM.S156279.

Goldacre B., Drysdale H., Marston C., et al. COMPare: Qualitative analysis of researchers’ responses to critical correspondence on a cohort of 58 misreported trials. Trials. 2019; 20(1): 124.-DOI: 10.1186/s13063-019-3172-3.

Florez M.A. Jaoude J.A., Patel R.R., et al. Incidence of primary end point changes among active cancer phase 3 randomized clinical trials. JAMA Netw Open. 2023; 6(5): e2313819.-DOI: 10.1001/jamanetworkopen.2023.13819.

Mathoulin-Pelissier S., Gourgou-Bourgade S., Bonnetain F., Kramar A. Survival end point reporting in randomized cancer clinical trials: a review of major journals. J Clin Oncol. 2008; 26(22): 3721-6.-DOI: 10.1200/JCO.2007.14.1192.

Wilson M.K., Karakasis K., Oza A.M. Outcomes and endpoints in trials of cancer treatment: the past, present, and future. Lancet Oncol. 2015; 16(1): e32-42.-DOI: 10.1016/S1470-2045(14)70375-4.

Tang M. Pearson S.A., Simes R.J., Chua B.H. Harnessing real-world evidence to advance cancer research. Curr Oncol. 2023; 30(2): 1844-1859.-DOI: 10.3390/curroncol30020143.

Ramsey S.D., Onar-Thomas A., Wheeler S.B. Real-world database studies in oncology: A call for standards. J Clin Oncol. 2024; 42(9): 977-980.-DOI: 10.1200/JCO.23.02399.

Исследования реальной клинической практики: оценка технологий здравоохранения и клинические рекомендации. Под ред. В.В. Омельяновского. М.: Наука. 2024: 179.-ISBN 978-5-02-041101-2.-URL: https://rosmedex.ru/pub. [Real-world evidence studies: Health technology assessment and clinical guidelines. Ed. by Omelyanovskiy V.V. Moscow: Nauka. 2024: 179.-ISBN 978-5-02-041101-2.-URL: https://rosmedex.ru/pub (In Rus)].

Castelo-Branco L., Pellat A., Martins-Branco D. et al. ESMO guidance for reporting oncology real-world evidence (GROW). Ann Oncol. 2023; 34(12): 1097-1112.-DOI: 10.1016/j.annonc.2023.10.001.

Clinical trial endpoints for the approval of cancer drugs and biologics. Guidance for industry. 2018.-URL: https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/clinical-trial-endpoints-approval-cancer-drugs-and-biologics.

McLeod C., Norman R., Litton E., et al. Choosing primary endpoints for clinical trials of health care interventions. Contemp Clin Trials Commun. 2019; 16: 100486.-DOI: 10.1016/j.conctc.2019.100486.

Delgado A., Guddati A.K. Clinical endpoints in oncology - a primer. Am J Cancer Res. 2021; 11(4): 1121-1131.-URL: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8085844/pdf/ajcr0011-1121.pdf.

Kemp R., Prasad V. Surrogate endpoints in oncology: when are they acceptable for regulatory and clinical decisions, and are they currently overused? BMC Med. 2017; 15(1): 134.-DOI: 10.1186/s12916-017-0902-9.

Feigin A. Evidence from biomarkers and surrogate endpoints. NeuroRx. 2004; 1(3): 323-30.-DOI: 10.1602/neurorx.1.3.323.

Gharzai L.A., Jiang R., Wallington D., et al. Intermediate clinical endpoints for surrogacy in localised prostate cancer: an aggregate meta-analysis. Lancet Oncol. 2021; 22(3): 402-410.-DOI: 10.1016/S1470-2045(20)30730-0.

Zichi C., Paratore C., Gargiulo P., et al. Adoption of multiple primary endpoints in phase III trials of systemic treatments in patients with advanced solid tumours. A systematic review. Eur J Cancer. 2021; 149: 49-60.-DOI: 10.1016/j.ejca.2021.03.007.

Fiteni F., Pam A., Anota A., et al. Health-related quality-of-life as co-primary endpoint in randomized clinical trials in oncology. Expert Rev Anticancer Ther. 2015; 15(8): 885-91.-DOI: 10.1586/14737140.2015.1047768.

Fiteni F., Westeel V., Pivot X., et al. Endpoints in cancer clinical trials. J Visc Surg. 2014; 151(1): 17-22.-DOI: 10.1016/j.jviscsurg.2013.10.001.

Тихомирова А.В. Критерии оценки клинической эффективности противоопухолевых лекарственных препаратов. Ведомости Научного центра экспертизы средств медицинского применения. 2019; 9(1): 34-40.-DOI: 10.30895/1991-2919-2019-9-1-34-40. [Tikhomirova A.V. Criteria for evaluation of clinical efficacy of anticancer medicines. The Bulletin of the Scientific Centre for Expert Evaluation of Medicinal Products. 2019; 9(1): 34-40.-DOI: 10.30895/1991-2919-2019-9-1-34-40 (In Rus)].

IQVIA report, Evolving oncology endpoints – a new horizon for health outcomes. 2021.-URL: https://www.iqvia.com/insights/the-iqvia-institute/reports-and-publications/reports/evolving-oncology-endpoints.

Eisenhauer E.A., Therasse P., Bogaerts J., et al. New response evaluation criteria in solid tumours: revised RECIST guideline (version 1.1). Eur J Cancer. 2009; 45(2): 228-47.-DOI: 10.1016/j.ejca.2008.10.026.

Seymour L., Bogaerts J., Perrone A., et al. iRECIST: guidelines for response criteria for use in trials testing immunotherapeutics. Lancet Oncol. 2017; 18(3): e143-e152.-DOI: 10.1016/S1470-2045(19)30240-2.

Kapetanakis V., Prawitz T., Schlichting M., et al. Assessment-schedule matching in unanchored indirect treatment comparisons of progression-free survival in cancer studies. Pharmacoeconomics. 2019; 37(12): 1537-1551.-DOI: 10.1007/s40273-019-00831-3.

Kapetanakis V., Prawitz T., Schlichting M., et al. How Assessment-schedule matching limits bias when comparing progression-free survival in single-arm studies: An application in second-line urothelial carcinoma treatments. Value Health. 2021; 24(8): 1137-1144.-DOI: 10.1016/j.jval.2021.03.004.

Cimen А., Nelsen L.M., Fameli А., et al. Shifting perspectives on the value of non-OS endpoints and PROs: Considerations across stakeholder groups to support oncology HTA decision-making. J Clin Oncol. 2023; 41: e13646-e13646.-DOI: 10.1200/JCO.2023.41.16_suppl.e13646

Schuurhuis G.J., Heuser M., Freeman S., et al. Minimal/measurable residual disease in AML: a consensus document from the European LeukemiaNet MRD Working Party. Blood. 2018; 131(12): 1275-1291.-DOI: 10.1182/blood-2017-09-801498.

Менделеева Л.П., Соловьев М.В., Рехтина И.Г., et al. Множественная миелома. Клинические рекомендации. Рубрикатор клинических рекомендаций: Минздрав России. 2024: 89-URL: https://cr.minzdrav.gov.ru/view-cr/144_2 (10.03.2025). [Mendeleeva L.P., Solov'ev M.V., Rekhtina I.G., et al. Multiple myeloma: Clinical guidelines. Clinical Guidelines Directory: Ministry of Health of the Russian Federation. 2024: 89.-URL: https://cr.minzdrav.gov.ru/view-cr/144_2 (10.03.2024) (in Rus)].

Аль-Ради Л.С., Виноградова О.Ю., Кузьмина Л.А., et al. Хронический миелоидный лейкоз. Клинические рекомендации. Рубрикатор клинических рекомендаций: Минздрав России. 2024: 89.-URL: https://cr.minzdrav.gov.ru/view-cr/889_1 (10.03.2025). [Al'-Radi L.S., Vinogradova O.Yu., Kuz'mina L.A., et al. Chronic Myeloid Leukemia. Clinical Guidelines. Clinical Guidelines Directory: Ministry of Health of the Russian Federation. 2024: 89.-URL: https://cr.minzdrav.gov.ru/view-cr/889_1 (10.03.2025) (in Rus)].

Bellera C.A., Pulido M., Gourgou S., et al. Protocol of the Definition for the Assessment of Time-to-event Endpoints in CANcer trials (DATECAN) project: formal consensus method for the development of guidelines for standardised time-to-event endpoints’ definitions in cancer clinical trials. Eur J Cancer. 2013; 49(4): 769-81.-DOI: 10.1016/j.ejca.2012.09.035.

Galvin A., Soubeyran P., Brain E., et al. Assessing patient-reported outcomes (PROs) and patient-related outcomes in randomized cancer clinical trials for older adults: Results of DATECAN-ELDERLY initiative. J Geriatr Oncol. 2024; 15(1): 101611.-DOI: 10.1016/j.jgo.2023.101611.

Лицензия Creative Commons

Это произведение доступно по лицензии Creative Commons «Attribution-NonCommercial-NoDerivatives» («Атрибуция — Некоммерческое использование — Без производных произведений») 4.0 Всемирная.

© АННМО «Вопросы онкологии», Copyright (c) 2025

Наиболее читаемые статьи этого автора (авторов)